(Нет сведений об экземплярах) Шифр: ГР4/2020/65/1 Журнал 2020г. т.65 N 1 Сысоева, Е. П. Оценка эффективности и безопасности биоаналогичного препарата Глуразим (имиглюцераза) у больных болезнью Гоше I типа / Е. П. Сысоева [и др.]. - С.8-23 Другие авторы: Пономарев Р. В., Лукина К. А., Чавынчак Р. Б., Короткова С. Б., Жиляева М. В., Никитина Е. Г., Маркова О. А., Гапченко Е. В., Шустер А. М., Кудлай Д. А., Лукина Е. А. Попова, Н. Н. Реконституция Т-клеточного звена иммунной системы у больных после трансплантации аллогенных гемопоэтических стволовых клеток / Н. Н. Попова, В. Г. Савченко. - С.24-38 Зарубина, К. И. Диагностика и лечение острого лимфобластного лейкоза у больного синдромом Ниймеген, впервые диагностированным во взрослом возрасте / К. И. Зарубина [и др.]. - С.39-51 Другие авторы: Паровичникова Е. Н., Кохно А. В., Гаврилина О. А., Троицкая В. В., Обухова Т. Н., Ковригина А. М., Клясова Г. А., Райкина Е. В., Масчан М. А. Ламзин, И. М. Особенности иммуногематологических и гематологических показателей крови донора с редким фенотипом -D- / И. М. Ламзин [и др.]. - С.52-60 Другие авторы: Соколова М. Н., Хайруллин Р. М., Минеева Н. В., Хапман М. Э. Гончаров, А. А. Cлучай интраоперационного выявления дефицита протеина C у больного, оперированного по поводу цианотического порока сердца / А. А. Гончаров [и др.]. - С.61-69 Другие авторы: Рыбка М. М., Хинчагов Д. Я., Рогальская Е. А. Пшениснов, К. В. Массивная кровопотеря в педиатрической практике / К. В. Пшениснов, Ю. С. Александрович. - С.70-86 Галстян, Г. М. Клиническое использование криопреципитата / Г. М. Галстян [и др.]. - С.87-114 Другие авторы: Гапонова Т. В., Жибурт Е. Б., Балашова Е. Н., Берковский А. Л., Быстрых О. А., Купряшов А. А., Оловникова Н. И., Ошоров А. В., Рыбка М. М., Троицкая В. В., Буланов А. Ю., Журавель С. В., Лубнин А. Ю., Мазурок В. А., Недомолкин С. В., Певцов Д. Э., Рогачевский О. В., Салимов Э. Л., Трахтман П. Е., Чжао А. В., Шерстнев Ф. С., Савченко В. Г. Геннадий Иванович Козинец (14.10.1931–23.02.2020). - С.115 Нет сведений об экземплярах |
Оценка эффективности и безопасности биоаналогичного препарата Глуразим (имиглюцераза) у больных болезнью Гоше I типа [] / Е. П. Сысоева [и др.] // Гематология и трансфузиология. - 2020. - Т. 65, № 1. - С. 8-23 Рубрики: Церезим Глуразим MeSH-главная: ГОШЕ БОЛЕЗНЬ -- GAUCHER DISEASE (лекарственная терапия) ФЕРМЕНТ-ЗАМЕСТИТЕЛЬНАЯ ТЕРАПИЯ -- ENZYME REPLACEMENT THERAPY ФЕРМЕНТЫ И КОФЕРМЕНТЫ (ВНЕШ) -- ENZYMES AND COENZYMES (NON MESH) ГЛЮКОЗИЛЦЕРАМИДАЗА -- GLUCOSYLCERAMIDASE (терапевтическое применение) БИОТЕХНОЛОГИЯ -- BIOTECHNOLOGY Кл.слова (ненормированные): Имиглюцераза -- Глюкоцереброзидаза Аннотация: Болезнь Гоше (БГ) — редкое наследственное заболевание, являющееся самой распространенной формой лизосомных болезней накопления. Для лечения БГ I и III типов применяется заместительная ферментная терапия (ЗФТ) рекомбинантной глюкоцереброзидазой. Имиглюцераза (рекомбинантная глюкоцереброзидаза) является первым биотехнологическим лекарственным препаратом ЗФТ с доказанной клинической эффективностью и безопасностью. Цель — сравнение эффективности и безопасности биоаналогичного препарата Глуразим и референтного препарата Церезим при проведении ЗФТ у больных БГ 1-го типа. Материалы и методы. В исследование были включены 30 больных в возрасте от 19 до 63 лет (33 ± 9,7 года) со стабильным течением БГ 1-го типа, которых рандомизировали в одну из двух групп лечения исследуемым препаратом Глуразим или референтным препаратом Церезим в соотношении 1:1. В обеих группах лекарственные препараты использовались в дозах 15–40 ЕД/кг внутривенно капельно один раз в 14 дней в течение 52 недель. Результаты. В конце исследования на 52-й неделе в обеих группах отмечалось схожее повышение концентраций гемоглобина (первичная конечная точка эффективности) по сравнению с исходными данными. В популяции всех больных, включенных в исследование, среднее увеличение концентрации гемоглобина на 52-й неделе составило 4,8 г/л, а разность изменения концентрации гемоглобина между группами была равна 0,1 г/л. Нижняя граница рассчитанного 95 %-го доверительного интервала для разности изменения концентрации гемоглобина на 52-й неделе не пересекала границу не меньшей эффективности препарата, заданную на уровне 18 г/л, что позволило сделать вывод о том, что исследуемый препарат Глуразим не уступает по эффективности референтному препарату Церезим. При сравнении групп лечения по вторичным конечным точкам эффективности не выявлено снижения концентрации гемоглобина более чем на 20 % в обеих группах, отсутствовали отличия между группами по числу больных с изменением концентрации тромбоцитов относительно исходных значений, не отмечено увеличение объема селезенки более 20 % и печени более 10 % у больных в обеих группах. Дозы исследуемого и референтного препаратов были неизменными и не повышались в исследовании. Концентрация хемокина CCL-18 незначительно снижалась в группе Глуразима у 10 больных (64,3 %) и в группе Церезима у 6 больных (40 %). Доли больных с улучшением физического и психического компонентов здоровья составили 57,1 и 57,1 % соответственно в группе Глуразима, а также 73,3 и 60 % соответственно в группе Церезима. Изменения состояния костной ткани и запасов накопленных метаболитов в костном мозге свидетельствовали о схожем снижении степени выраженности инфильтрации костного мозга в обеих группах. Заключение. Препараты Глуразим и Церезим при проведении долгосрочной заместительной ферментной терапии больных БГ 1-го типа были сопоставимы по изучаемым параметрам эффективности и безопасности. Доп.точки доступа: Сысоева, Е. П.; Пономарев, Р. В.; Лукина, К. А.; Чавынчак, Р. Б.; Короткова, С. Б.; Жиляева, М. В.; Никитина, Е. Г.; Маркова, О. А.; Гапченко, Е. В.; Шустер, А. М.; Кудлай, Д. А.; Лукина, Е. А. Экз-ры: |