Стернин, Ю. И.     Системная энзимотерапия в педиатрической практике: возможности и перспективы [Текст] / Ю. И. Стернин, К. Ю. Безруков, М. В. Куропатенко // Практическая медицина. - 2012. - N 7. - С. 237-240. - Библиогр.: с. 240 . - ISSN 2072-1757 Рубрики: ФЕРМЕНТЫ И КОФЕРМЕНТЫ (ВНЕШ)    ПЕДИАТРИЯ Доп.точки доступа: Безруков, К.Ю.; Куропатенко, М.В. Экз-ры:

Оценка эффективности и безопасности биоаналогичного препарата Глуразим (имиглюцераза) у больных болезнью Гоше I типа [] / Е. П. Сысоева [и др.] // Гематология и трансфузиология. - 2020. - Т. 65, № 1. - С. 8-23 Рубрики: Церезим    Глуразим MeSH-главная: ГОШЕ БОЛЕЗНЬ -- GAUCHER DISEASE (лекарственная терапия) ФЕРМЕНТ-ЗАМЕСТИТЕЛЬНАЯ ТЕРАПИЯ -- ENZYME REPLACEMENT THERAPY ФЕРМЕНТЫ И КОФЕРМЕНТЫ (ВНЕШ) -- ENZYMES AND COENZYMES (NON MESH) ГЛЮКОЗИЛЦЕРАМИДАЗА -- GLUCOSYLCERAMIDASE (терапевтическое применение) БИОТЕХНОЛОГИЯ -- BIOTECHNOLOGY Кл.слова (ненормированные): Имиглюцераза -- Глюкоцереброзидаза Аннотация: Болезнь Гоше (БГ) — редкое наследственное заболевание, являющееся самой распространенной формой лизосомных болезней накопления. Для лечения БГ I и III типов применяется заместительная ферментная терапия (ЗФТ) рекомбинантной глюкоцереброзидазой. Имиглюцераза (рекомбинантная глюкоцереброзидаза) является первым биотехнологическим лекарственным препаратом ЗФТ с доказанной клинической эффективностью и безопасностью. Цель — сравнение эффективности и безопасности биоаналогичного препарата Глуразим и референтного препарата Церезим при проведении ЗФТ у больных БГ 1-го типа. Материалы и методы. В исследование были включены 30 больных в возрасте от 19 до 63 лет (33 ± 9,7 года) со стабильным течением БГ 1-го типа, которых рандомизировали в одну из двух групп лечения исследуемым препаратом Глуразим или референтным препаратом Церезим в соотношении 1:1. В обеих группах лекарственные препараты использовались в дозах 15–40 ЕД/кг внутривенно капельно один раз в 14 дней в течение 52 недель. Результаты. В конце исследования на 52-й неделе в обеих группах отмечалось схожее повышение концентраций гемоглобина (первичная конечная точка эффективности) по сравнению с исходными данными. В популяции всех больных, включенных в исследование, среднее увеличение концентрации гемоглобина на 52-й неделе составило 4,8 г/л, а разность изменения концентрации гемоглобина между группами была равна 0,1 г/л. Нижняя граница рассчитанного 95 %-го доверительного интервала для разности изменения концентрации гемоглобина на 52-й неделе не пересекала границу не меньшей эффективности препарата, заданную на уровне 18 г/л, что позволило сделать вывод о том, что исследуемый препарат Глуразим не уступает по эффективности референтному препарату Церезим. При сравнении групп лечения по вторичным конечным точкам эффективности не выявлено снижения концентрации гемоглобина более чем на 20 % в обеих группах, отсутствовали отличия между группами по числу больных с изменением концентрации тромбоцитов относительно исходных значений, не отмечено увеличение объема селезенки более 20 % и печени более 10 % у больных в обеих группах. Дозы исследуемого и референтного препаратов были неизменными и не повышались в исследовании. Концентрация хемокина CCL-18 незначительно снижалась в группе Глуразима у 10 больных (64,3 %) и в группе Церезима у 6 больных (40 %). Доли больных с улучшением физического и психического компонентов здоровья составили 57,1 и 57,1 % соответственно в группе Глуразима, а также 73,3 и 60 % соответственно в группе Церезима. Изменения состояния костной ткани и запасов накопленных метаболитов в костном мозге свидетельствовали о схожем снижении степени выраженности инфильтрации костного мозга в обеих группах. Заключение. Препараты Глуразим и Церезим при проведении долгосрочной заместительной ферментной терапии больных БГ 1-го типа были сопоставимы по изучаемым параметрам эффективности и безопасности. Доп.точки доступа: Сысоева, Е. П.; Пономарев, Р. В.; Лукина, К. А.; Чавынчак, Р. Б.; Короткова, С. Б.; Жиляева, М. В.; Никитина, Е. Г.; Маркова, О. А.; Гапченко, Е. В.; Шустер, А. М.; Кудлай, Д. А.; Лукина, Е. А. Экз-ры: